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Os medicamentos de dispensação excepcional são, geralmente, de uso contínuo e de alto custo. São usados no tratamento de doenças crônicas e raras, e dispensados em farmácias específicas para este fim. Por representarem custo elevado, sua dispensação obedece a regras e critérios específicos.

O Programa de Medicamentos Excepcionais foi criado em 1993 e posteriormente, através de novas Portarias, o Ministério da Saúde ampliou de forma significativa o número de medicamentos excepcionais distribuídos pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Para a dispensação dos Medicamentos Excepcionais são utilizados alguns critérios, como diagnóstico, esquemas terapêuticos, monitorização/acompanhamento e demais parâmetros, contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas, estabelecidos pela Secretaria de Assistência à Saúde (SAS), do Ministério da Saúde. Os protocolos também relacionam os medicamentos que são fornecidos pelo programa.

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